선도적인 임상기관 UT Southwestern의 국제 임상 시험에 따르면, 새로운 유형의 CAR T 세포 요법은 여러 번 재발한 다발성 골수종 환자의 예상 완화 기간을 3배 이상 늘렸습니다. 최근 New England Journal of Medicine 에 발표 된 시험 결과 는 이미 세 가지 의 주요 치료를 받은 중증 재발성 및 불응성 골수종 환자가 사용할 수 있는 다른 치료법으로 예상된 결과보다 훨씬 더 좋았습니다. 환자의 거의 4분의 3이 치료에 대해 적어도 부분적인 반응을 보였고, 약 3 분의 1은 암의 모든 흔적이 사라지면서 완전 관해를 얻었습니다.

이 새로운 치료법으로 질병이 악화되지 않은 평균 시간은 8.8 개월 이었지만 내과 부 교수이자 저널 기사의 공동 제 1 저자 인 Larry D. Anderson Jr., MD, Ph.D.는 실험의 최대 용량으로 치료를 위해 유전 조작된 T 세포는 더 긴 관해 기간을 보였는데 이는 평균 12 개월 이상이 되었습니다. 이전에는 여러 번의 재발 후 현재 이용 가능한 치료법으로 치료받은 유사한 환자가 질병이 재발하기 전에 평균 3 ~ 4 개월 정도의 완화를 경험했습니다.

Harold C. Simmons Comprehensive의 일원인 Anderson은 "CAR T 세포의 단일 주입 후 2 년 이상 경과 한 환자가 있으며, 이 시험에 등록했을 때 다른 치료 옵션이 없었음에도 불구하고 여전히 관해 상태에 있습니다."라고 말합니다. 형질 세포 질환 환자, 주로 골수종 환자만을 돌보는 암 센터. "이 결과는 골수종 환자가 사용할 수 있는 최초의 세포 치료 옵션이되기를 희망하는 전례 없는 깊이와 완화 기간으로 진정한 획기적인 성과를 거두었습니다. 이러한 환자 중 일부가 치료 될 수 있는지 아직 알 수는 없지만 1 ~ 2 년 내에 많은 재발이 발생하면 다른 치료 옵션을 사용할 수 있을 때까지 적어도 많은 환자에게 시간을 벌 수 있습니다.

두 번째로 흔한 혈액 암 인 다발성 골수종은 면역 체계에서 중요한 백혈구 인 형질 세포 암입니다. 골수에 대한 질병의 공격은 환자를 생명을 위협하는 감염 위험에 빠뜨립니다. 1 년에 32,000명 이상이 진단을 받으며 아프리카 계 미국인은 일반 인구보다, 이 질병으로 진단받을 가능성이 두 배나 높습니다.

현재 다발성 골수종 치료에는 프로테아좀 억제제라고하는 약물, 면역 체계를 조절하는 약물 및 항체 치료의 세 가지 주요 종류가 있습니다. 지난 10년 동안 미국 식품의 약국 (FDA)에서 승인한 12개 이상의 새로운 골수종 치료법 중 대부분은 다발성 재발 환자에게 불과 몇 개월의 관해를 제공합니다. 지금까지 대부분의 치료는 환자의 1/3에서만 반응을 유도하며 완전한 관해는 매우 드물게 나타납니다.

2 상 시험에는 이전에 세 가지 주요 치료 클래스에서 처방을 받은 18 세 이상의 환자 128 명이 참여했습니다. 환자들은 6 개의 이전 항 골수종 요법의 중앙값을 받았습니다. 120 명은 이전에 줄기 세포 이식을 받았다.

임상 시험에는 미국 9, 캐나다 1, 유럽 5개국의 10개 사이트가 포함되었습니다. 몇몇 환자는 실험에 참여하기 위해 멀리 미시간과 미네소타에서 UT Southwestern의 Dallas 캠퍼스로 이동했습니다.

연구 참가자들은 형질 세포와 골수종 세포에서만 발견되는 B 세포 성숙 항원 ( BCMA) 이라는 분자를 표적으로 삼도록 T 세포를 조작 했습니다 . 골수종 환자를 위한 이 새로운 T 세포 요법을 idecabtagene vicleucel 또는 ide-cel이라고합니다. bb2121이라고도 합니다.

조작 된 세포의 주입은 의사들이 빈혈과 같은 가능한 부작용을 관찰하는 2 주간의 입원 기간을 시작했습니다. 호중구 감소증, 일종의 백혈구 감소; 혈소판 감소, 혈소판 감소. 낮은 혈구 수는 흔했지만 관리 할 수 있었고 다른 심각한 부작용은 흔하지 않았습니다.

“이 연구에서 우리가 본 좋은 점 중 하나는 신경 독성 및 사이토 카인 방출 증후군이라고하는 심각한 CAR T 세포 관련 독성의 비율이 림프종 CAR T 세포 주입에서 본 것과 비교하여 다발성 골수종에서 매우 낮다는 것입니다. . 대부분의 사람들은 약간의 부작용이 있었지만 대부분은 저 수준이고 관리하기 쉬웠습니다. 저는 이 치료법이 대부분의 환자들이 이미 겪은 줄기 세포 이식보다 훨씬 더 잘 견딜 수 있다고 말하고 싶습니다.

 "Larry D. Anderson Jr., MD, Ph.D., 내과 부교수 겸 공동 저자

1980 년대 후반에 개척 된 CAR T 세포 요법은 유망하고 여전히 새로운 혈액 암 치료법입니다. 키메라 항원 수용체의 약자 인 CAR은 뱀의 꼬리와 사자의 머리를 가진 신화적인 동물 인 키메라에서 그 이름의 일부를 따 왔습니다. 현대 의학의 키메라 버전에서 머리는 항체이고 꼬리는 T 세포 수용체입니다. CAR T 세포 요법은 혈액을 채취하여 환자 자신의 T 세포를 채취하고, 실험실에서 암과 싸우는 키메라를 갖도록 재 설계 한 다음, 주입을 통해 환자에게 다시 주입하기 위해 수억 개를 성장시키는 것입니다. 

CAR T 세포 요법은 현재 림프종 및 백혈병에서만 사용하도록 승인되었습니다. 골수종에 대한 여러 가지 다른 CAR T 세포 치료법이 임상 시험 중 이지만 이 CAR T 세포 치료법은 FDA 등록 시험에서 데이터를 완성하고 공개 한 최초의 것입니다. 이러한 결과를 바탕으로 제약 회사 인 Bristol Myers Squibb과 bluebird bio는 3 월 말까지 결정될 것으로 예상되는 재발 성 골수종에 대한 표준 치료법으로 ide-cel의 FDA 승인을 구하고 있습니다.

이 실험은 블루 버드 바이오와 Bristol Myers Squibb 회사 인 Celgene이 자금을 지원했습니다. Anderson은 Celgene의 자문위원회에서 근무하며 원고에 공개 된 기타 컨설팅 활동을 보유한 컨설턴트입니다.