최근 미국 (FDA)은 FGFR3 또는 FGFR2 돌연변이가 존재하는 국소 진행성 또는 전이성 방광암이 있고 이미 내성인 성인 환자의 치료에 대한 발베르사(제품명, Balversa) – 에르다피티닙(성분명: erdafitinib)를 승인했습니다. 이것은 전이성 방광암으로 승인된 최초의 표적 요법입니다. 

이 승인은 FGFR2/FGFR3를 가진 국소 진행성 또는 전이성 방광암 환자에서 32.2%의 완전 반응률, 2.3%의 부분 반응률을 갖는 2상 BLC2001시험 결과를 기반으로 합니다. 29.9%는 PD-1/ PD-L1 요법에 반응 하지 않은 환자입니다. 이 약물의 안전성과 관련하여 부작용에는 주로 구내염, 피로, 크레아티닌 증가(신장 기능 판단 척도), 설사, 구강 건조, 갑상선 기능 저하에 의한 항진증, 건조한 피부, 안구 건조증, 탈모, 변비, 복통이 포함됩니다.

발베르사(에르다피티닙) 소개

에르다피티닙은 경구복용으로 FGFR억제제 입니다. FGFR(Fibroblast growth factor receptor)은 수용체 티로신 키나제 계열로써 종양 세포의 생존과 증식을 촉진 할 수 있습니다. 에르다피티닙은 한때 FDA에 의해 방광암에 대한 혁신적인 치료제 지정을 받았으며, 이 약물의 타 암종에 대한 효과도 확인을 위한 프로그램 계획에서도 우선 검토 자격을 받았습니다.

방광암에 대해

방광암의 발병률(요로성 상피암)은 지난 40년간 변화가 없었으며, 여전히 남성에서 네 번째로 가장 흔한 악성 종양이고, 여성에서는 좀 더 흔한 악성 종양입니다. 30년 이상 방광암에 대한 국소 및 전이성 질환에 대한 치료제 개발은 거의 없었습니다. 그러나 현재 방광암 치료 옵션은 엄청난 변화를 겪고 있습니다.

현재는 개인화 되고 정밀한 의학의 시대에 있습니다. 환자별 유전자 돌연변이 또는 바이오 마커를 기반으로 하는 표적 요법을 제동하는 것이 암치료의 표준이 되고 있으며, 새로운 질병 영역으로 끊임 없이 발전 하고 있습니다. 현재 에르다피티닙의 승인은 FGFR 유전자 돌연변이를 표적으로 하는 전이성 방광암에 대한 최초의 개인화된 치료법을 대표 한다고 FDA의 암센터(Oncology Center of Excellence) 소장(Center Director) Richard Pazdur, MD는 말했습니다. 이 새로운 약물은 FGFR에서 특정 유전자 돌연변이를 표적함으로써 작동 할 수 있습니다.

현재 방광암 환자에 대한 치료 옵션은 여전히 상대적으로 제한적입니다. 특히 FGFR돌연변이를 갖는 전이성 요로 암종 환자의 경우 예후가 좋지 않을 뿐 아니라, 면역 체크 포인트 억제제에 내성이 있을 수 있으며 항상 효과적인 치료가 부족합니다. 에르다피티닙은 그러한 환자들이 새로운 치료 옵션을 갖게 됨을 의미하며 더 많은 방광암 환자들이 혜택을 받을 수 있다고 알려져 있습니다.

HK HIS는 한국환자가 이 치료제로 접근할 수 있는 길을 안내드립니다.