2018년 FDA는 59가지 신약을 승인하여 역사적인 기록을 세웠습니다. 소분자에서 항체 접합 약물, 이중 특이성 T 세포 어댑터에서 CAR-T 세포 치료에 이르기까지, 암은 2019년에 계속해서 의학 연구 및 개발 분야에서 가장 인기있는 분야 중 하나입니다. 

CAR-T 항암 요법 중 하나 : JCAR017

회사 : New Base (Celgene)

뉴베이스의 JCAR017은 자회사 인 Juno Therapeutics가 개발 한 CD19를 타겟으로하는 CAR-T 치료제입니다. 2018년 미국 혈액 학회 연례회의 (ASH2018)에서 발표 한 최신 자료에 따르면 JCAR017은 재발 성 / 내성 만성 림프 구성 백혈병 (CLL) 환자의 1 상 임상 시험에서 81 %까지 달성했습니다. 객관적 응답률 및 43%의 완전한 응답률을 보였습니다. 201년에 이 림프종 및 백혈병에 대한 CAR-T 요법에 대한 2/3 임상 데이터가 발표 될 것이며 FDA가 승인한 세 번째 CAR-T 요법이 될 것입니다.

CAR-T 항암 요법 II : bb2121

회사 명 : 뉴베이스 / 블루 버드 바이오

혈액 암 치료 분야에서 B세포 성숙 항원 (BCMA)은 강력한 표적입니다. Bb2121은 BCMA 표적을 대상으로하는 CAR-T 세포 요법으로 획기적인 치료법으로 FDA의 승인을 받았습니다. 재발성 / 불응성 다발성 골수종 환자의 치료를위한 bb2121의 현재 임상 2 상 시험이 완료되었습니다. Bb2121은 다발성 골수종 환자를 대상으로하는 BCA (first-in-class) 대상 BCMA 치료제가 될 가능성이 있습니다.

EP Vantage 2019 Preview 보고서의 의견은 혈액 암 데이터가 놀랍다는 것을 보여 주며 많은 고무적인 정보를 보였습니다. 2018년에는 놀라운 결과에도 불구하고 Gilead Yescarta와 Novartis Kymriah의 판매가 예상보다 낮았습니다. 그러나 2019 년에는 세포 치료법에 관한한 흥미로운 해가 될 것입니다. 또한 CAR-T 프로그램에 대한 여러 가지 BCMA 업데이트로 인해 다발성 골수종 관련 항원은 CD19에 이어 다음으로 중요한 항원으로 간주됩니다.

CAR-T 요법은 무엇입니까?

키메라 항원 수용체 T 세포 면역 요법 (CAR-T)은 키메라 항원 수용체 (CAR)가 T 세포에 도입되어 종양을 인식하는 T 세포를 의미합니다. CAR-T는 다른 면역 요법과 유사합니다. 기본 원칙은 환자의 면역 세포를 사용하여 암세포를 제거하는 것입니다.

CAR-T 면역세포 치료과정

CAR-T 요법의 치료 과정

환자 평가 : CAR-T 요법이 적절한 지 결정하기 위해 환자는 많은 검사와 검사를 수행해야합니다.

T 세포 수집 : T 세포는 분리되어 환자에게서 수집 되며,이 과정에서 기계로 혈액이 T 세포에서 분리되고 나머지 혈액은 환자에게 되돌려집니다.

형질 전환 T 세포 : T 세포는 유전자 조작을 위해 실험실로 보내져 표면에 키메라 항원 수용체 (CAR)를 생성합니다. CAR은 T 세포가 종양 세포 표면의 항원을 인식하도록합니다.

T 세포 팽창 : 실험실에서 유전자 변형 T 세포는 수천까지 성장을 계속하며, 일반적으로 수주가 소요됩니다. CAR T 세포가 충분히 커지면 냉동되어 환자가있는 병원으로 보내집니다.

T 세포 재관류 : 화학 요법 직후, 환자는 병원에 입원했고 의사는 수혈처럼 CAR T 세포를 체내에 재 주입했습니다. 이것은 일회성 과정이지만 환자가 전반적인 상태와 치료 및 부작용에 대한 모니터링을 위해 몇 주 동안 병원에 머물러 있어야 할 수도 있습니다. (CAR T 세포 주입을 받기 전에 환자는 암에 대한 화학 요법을 먼저받을 수 있으며 이것은 주입 된 CAR T 세포를위한 더 많은 공간을 만들어 인간에서 확장되고 증식 할 수있게합니다.)

회복 단계 : CAR T 치료의 회복 기간은 약 2 ~ 3 개월 지속됩니다. CAR T 세포 주입과의 인터뷰에서, 환자는 의사가 치료에 대한 반응을 모니터링하는 동안 병원, 1-3 주 거주해야하고, 부작용의 관리가 나타납니다. 환자가 퇴원 한 후에는 부작용과 치료 반응을 평가하기 위해 앞으로 몇 개월 동안 정기적인 추적 관찰이 필요합니다. 이 기간 동안 환자는 부작용이있을 수 있으며 다시 입원 할 수도 있지만 이는 드문 경우입니다. 

참고 : 환자에게 발생하는 부작용의 유형과 심각성은 사람마다 다르며 치료 후 몇 주 내에 심각한 합병증의 위험이 있습니다. 일반적으로 이러한 합병증은 일시적이며 스스로 해결하거나 대우 할 것입니다. 가능한 부작용 증상 (발열 / 오한)과 같은 염증이있는 독감입니다. 사이토 카인 방출 증후군을 포함 할뿐만 아니라 낮은 혈압과 호흡 곤란 및 기타 장기의 기능 장애뿐만 아니라 신경계의 측면을 포함 할 수있습니다. 언어 구사의 어려움, 또는 혼수 상태와 같은 문제들이 있을 수 있으며, 각 환자별로 상태가 다르기 때문에 환자는 의사와 사전에 긴밀하게 소통해야합니다.

FDA가 승인 한 CAR-T 세포 치료법은 무엇입니까?

1 노바티스 : Kymriah (tisagenlecleucel)

2017년 8월 31일는, FDA는 어린이와 급성 림프 구성 백혈병 (ALL)와 젊은 성인 환자에 대한 최초의 유전자 치료 방법 CAR-T 세포 치료 약물 Kymriah (tisagenlecleucel)를 승인했다. 이러한 치료 약물은 암 및 기타 심각한 생명을 위협하는 새로운 질병 치료법으로 승인되었습니다.

2 Kate 조제약 : Yescarta (axicabtagene ciloleuce)

2017년 10월 FDA는 약물 Yescarta CAR-T 세포 치료제 승인 이전 재발 또는 난치성 와이어 또는 와이어 큰 B 세포 림프 전신 치료를 받은 경우 (axicabtagene의 ciloleucel을 KTE-C19을 함) 미만성 큰 B 세포 림프종 (DLBCL), 고급 B 세포 림프종 (HGBL)뿐만 아니라 난포에서 차 종격동 큰 B 세포 림프종 (PMBCL)를 포함하여 종양을 가진 성인 환자 (LBCL)의 치료 림프종 (FL) DLBCL (즉, 변형 된 FL, TFL). 이 약물은 일차 중추 신경계 림프종 환자의 치료에는 적합하지 않습니다.

Yescarta Kymriah 원칙과 환자의 T 세포 유전자, 대상 키메라 항원 수용체 (차), CD19 항원은 종양 혈액 세포 표면 단백질의 다양한 발현되는 CD19 항원 표적을 발현하도록 변형되고 B 세포 림프종 및 백혈병 세포가 포함됩니다.

Dana Faber Cancer Institute 혈액 종양학 센터 소개 

Dannafabo 암 연구소 (다나 - 파버 암 연구소)는 1947 년에 설립되었다하는 하버드 의과 대학에서 미국 병원 암 전문의, 암 치료 센터와 AIDS 연구 센터 지정 포괄적 미국 연방 정부의 자회사뿐만 아니라 다나 법이다 보 / 하버드 암 센터 (Bo / Harvard Cancer Center) 창립 멤버 중 한 명이 노벨 의학상을 수상했습니다.

 백혈병 센터는 전 단계 및 유형의 백혈병 및 관련 질병의 전문 진단 및 치료로 전 세계적으로 잘 알려져 있습니다. 센터 마이그레이션 프로젝트는 세포 치료는 재단 혈액 및 골수 이식 센터, 이식 수술 120 명 이상의 환자 매년 허가, 혈액과 골수 이식의 명성을 누리고 있습니다.

 급성 림프 구성 백혈병, 급성 myeloblastic 백혈병, 만성 림프 구성 백혈병, 만성 골수성 백혈병, 털 세포 백혈병, 림프 구성 림프종, 골수 형성 등 : 각 중앙 무대와 백혈병의 치료의 종류와 관련 질환, , 골수 섬유 퇴행에 해당됩니다.

리차드 M. 스톤, 메릴랜드

학과 : 내과

제목 : 하버드 의대 내과의 교수

취임식 병원 : Dana Farber Cancer Institute

전문 분야 : 백혈병, 골수이 형성 증후군, 골수 강화 질병 진단 및 치료

 Richard M. Stone은 1981 년 Harvard Medical School에서 임상 의학 박사 (MD)를 졸업했습니다. 그리고 브리검 여성 병원에서 내과 완료 수련 교육, 연구자들은 Dannafabo 암 병원의 혈액학 및 종양학 (교제)에서 작업의 완료를 따랐다. 그는 급성 백혈병 및 관련 질병에 대한 광범위한 임상 및 기초 의학 연구에 전념했으며 전세계 의료 보고서 작성을 요청 받았습니다.

박사 리처드 M. 스톤은 현재 임상 종양 이사는 내과,위원회 혈액 질환의 구성원의 미국위원회에 속한 성인 급성 백혈병 Dannafabo 연구 프로젝트의 암 병원의 이사를 맡고있다. 그는 또한 국립 백혈구 임상 시험 공동 연구 협의회의 부위원장이기도합니다. 그의 임상 치료 및 연구 관심 분야는 급성 백혈병, 골수 증식 성 질환 및 골수 증식 성 질환을 비롯한 골수 줄기 세포 질환에 중점을두고 있습니다.